ネクセラファーマ、ファブリー病薬lucerastatを日本などで独占開発、契約一時金は約13億円

ネクセラファーマはオプション権を行使し、イドルシアと共同開発・商業化契約を結んだ。対象地域では、同社がlucerastatを独占的に開発・商業化する。

• オプション取得の経緯: ネクセラファーマは2023年7月にイドルシアのアジア太平洋事業（中国を除く）を取得した際、今回のライセンスに関するオプション権も得ていた。
• 開発協力: ネクセラファーマはグローバル第3相試験の推進に協力し、日本での臨床開発を管理する。
• 業績への反映: 契約一時金は、同社が2026年2月13日に公表した2026年12月期の連結業績予想に織り込み済みとしている。

希少疾患の後期開発品を加えることで、ネクセラファーマは日本やアジア太平洋地域での医薬品ポートフォリオを拡充する。開発が成功すれば将来の事業収益に寄与する可能性があるが、現時点では臨床試験の結果と承認が前提となる。

イドルシアが進めるグローバル第3相試験プログラムは、腎臓への影響を検証する複数の試験で構成する。ネクセラファーマは酵素補充療法との比較試験に参加する。

• 腎生検試験: FAB-KLEAR試験では成人男性患者16人を対象に、腎生検を実施する。
• 比較試験: 74人を対象に、lucerastatと標準治療である酵素補充療法が腎機能に与える影響を比較する。
• 規制当局との協議: 開発計画は、承認に向けた効率的な戦略について米国食品医薬品局（FDA）と協議・調整し、欧州医薬品庁（EMA）の助言も踏まえて策定した。

今回の契約は販売権の取得にとどまらず、日本での臨床開発と国際試験への参加を伴う。承認申請の時期は、これらの試験で有効性と安全性を確認できるかに左右される。

lucerastatは、細胞内に蓄積する脂質Gb3の産生を抑えることを狙う経口薬候補だ。これまでの試験でバイオマーカーの変化などが報告されている一方、臨床上の効果を確かめる追加検証が必要となる。

• 既存の第3相試験: 118人を対象としたMODIFY試験では、プラセボに比べて血漿中・尿中のGb3が有意に低下した。
• 主要評価項目: 同試験では、主要評価項目だった神経障害性疼痛の軽減を達成できなかった。
• 継続試験の所見: 非盲検継続試験の中間解析では、投与中の腎機能低下速度が登録前より緩やかになることが示唆された。長期投与で良好な忍容性も報告されている。

バイオマーカーの改善や腎機能に関する兆候だけで、患者にとっての治療効果が確立したとは言えない。次の第3相試験で腎機能への影響を検証し、規制当局が求める承認根拠を得られるかが、開発の重要な分岐点となる。