武田薬品、真性多血症治療薬MIMRYLOの米国FDA承認を取得、ファーストインクラス新薬

武田薬品工業は2026年8月28日（米国時間）、真性多血症（PV）に伴う赤血球増加症の成人患者を対象とした治療薬MIMRYLO（一般名ルスフェルチド）について、米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得した。MIMRYLOは体内の鉄分布と赤血球の過剰産生を調節するヘプシジンの作用を模倣したファースト・イン・クラスの皮下注射薬で、週1回投与でヘマトクリット値を45%未満にコントロールすることを目的とする。現在の標準治療である瀉血療法や細胞減少療法では、患者の約78%でヘマトクリット値のコントロールが不十分と報告されており、既存治療では対応が難しかった根本的な鉄代謝異常に作用する新規選択肢となる。同薬はProtagonist Therapeutics社が創製し、武田薬品が全世界での開発・販売に関する独占的権利を保有している。

承認の根拠となった第3相VERIFY試験は、PV患者293人を対象としたグローバル無作為化プラセボ対照試験で、現在の標準治療にMIMRYLOを上乗せするデザインで実施された。主要評価項目である「投与20週から32週の間に瀉血適応とならなかった患者の割合」において、MIMRYLO群は76.9%の臨床的奏効率を達成し、プラセボ群を上回った。また、副次評価項目では瀉血回数の減少、ヘマトクリット値45%未満を維持した患者割合、患者報告アウトカムによる疲労スコアの改善など、すべての有効性評価項目を達成した。瀉血負担を軽減し、疲労改善に寄与する点も特筆される。安全性については52週間の投与期間を通じて概ね良好な忍容性が示され、主な有害事象は局所注射部位反応と貧血だった。

真性多血症は米国で約9万人が罹患する慢性の血液がんで、赤血球の過剰産生により血液粘度が上昇し、脳卒中や深部静脈血栓症、肺塞栓症などの生命に関わる血栓症イベントを引き起こす。主要な治療目標はヘマトクリット値を45%未満に維持することだが、既存の瀉血療法や細胞減少療法では患者の約78%でコントロールが不十分とされる。コントロール不良の患者は心血管死または重大な心血管イベントのリスクが4倍高いとの報告もあり、ヘマトクリット値の持続的な管理は予後改善に直結する。MIMRYLOは週1回の皮下注射で鉄代謝異常に直接作用するため、瀉血回数の減少と疲労感などの患者負担軽減が期待される。患者支援団体からは、複雑で見えにくい症状に対応する新たな治療選択肢として歓迎する声が上がっている。

武田薬品のジュリー・キムCEOは、今回の承認について「後期開発パイプラインの強さと、真に差別化された治療法を提供する取り組みを示すもの」と述べ、現在3つの新薬の提供に向けた重要な転換点を迎えていると強調した。同社はMIMRYLOの全世界での開発・販売権を有しており、米国外の規制当局とも協議を進めている。日本を含む各国での承認取得が実現すれば、希少血液がん領域でのプレゼンスがさらに高まる可能性がある。一方、本承認による2027年3月期（2026年度）の連結業績予想に変更はないとしており、短期的な業績インパクトよりも中長期の成長ドライバーとしての位置付けとなる。同社は3つの新薬で成長を牽引する方針を示しており、他の後期パイプラインの進捗も含め投資家の関心が高まる。