大塚HD子会社ジパレルチニブFDAへ新薬申請、RTOR制度活用で早期審査視野

大塚ホールディングス（本社・東京都港区、代表取締役社長兼CEO・井上眞）は10月2日、子会社の大鵬薬品工業が米国食品医薬品局（FDA）に対し、非小細胞肺がん（NSCLC）治療薬「ジパレルチニブ」の承認申請を開始したと開示しました。対象疾患はEGFRエキソン20挿入変異を伴う未治療の局所進行または転移性NSCLC患者です。

本申請は、リアルタイム・オンコロジー・レビュー（RTOR）プログラムに基づいて行われます。これは完全な申請資料提出に先立ち臨床試験データをFDAへ提出し、有効性や安全性に関するデータの審査を早期に開始できる制度です。大塚HDは本件を「中長期的な企業価値向上に向けた重要な進捗」と位置づけ、ジパレルチニブを今後の成長を牽引する製品群の一つとして重視しています。

申請スケジュールについて、FDAへのNDA提出は2026年末までに完了する予定です。ただし、現時点では当社2026年12月期の連結業績予想に変更はないとしています。早期承認による事業構造の多角化が進む

今回の申請根拠となったのは、第III相試験「REZILIENT3」の結果です。同試験の中間解析において、ジパレルチニブと化学療法併用群は、化学療法単独群と比較し統計学的に有意かつ臨床的に意義のある無増悪生存期間（PFS）の延長を示しました。主評価項目を達成したことから、併用療法の有用性が実証された形です。

ジパレルチニブはEGFR活性化変異を標的とした経口の低分子化合物で、ex20ins変異を伴うNSCLCに対する次世代型の不可逆的なEGFR阻害剤として開発されました。大鵬薬品およびTaiho Oncology, Inc.が開発を進め、米国ではCullinan Therapeutics, Inc.と提携して進めています。

なお、既存の単剤療法に関するNDAもFDAで審査中であり、 Prescription Drug User Fee Act（PDUFA）に基づく審査目標日は2027年2月27日となっています。併用療法による市場規模拡大の可能性が開ける

肺がんのなかでも最も多くを占めるNSCLCにおいて、EGFRエキソン20挿入（ex20ins）変異は重要な治療標的となっています。資料によれば、世界ではNSCLCのうち約4%に発現し、米国ではNSCLC患者の約16%にEGFR変異が発現するとされています。

さらに詳細な内訳として、EGFR変異全体の最大12%がex20ins変異であることが報告されています（引用文献: Riess JW et al. J Thorac Oncol. 2018）。このように明確な疾患層があるにもかかわらず、適切な治療選択肢が限られてきた背景があり、新薬の登場による治療オプションの拡大が期待されています。

未だ開拓余地のあるターゲット患者集団がある