大塚ホールディングス、IgA腎症薬シベプレンリマブが腎不全リスク97.1%低減、米国正式承認申請へ

大塚製薬のシベプレンリマブは、フェーズ3「VISIONARY」試験の最終解析で、腎機能低下または腎不全からなる複合腎イベントの発生リスクをプラセボ比97.1%低減した。

試験は成人の原発性IgA腎症患者510人を対象とした無作為化比較試験で、24カ月にわたり評価した。薬剤群では複合イベントの発生が1人にとどまり、腎機能低下や腎不全に関する各評価項目でもプラセボ群より少なかった。

腎機能低下を強く抑制した結果は、腎不全への進行リスクがある患者にとって重要な臨床データとなる。一方、複合イベントの発生数は両群合計29人であり、今後の長期データの蓄積も治療効果を評価するうえで注目される。

試験では24カ月間の腎機能の維持効果も確認した。シベプレンリマブ群の年間eGFRスロープはプラス0.3、プラセボ群はマイナス4.2 mL/min/1.73m²/年で、群間差はプラス4.5だった。

• 24カ月時点のeGFR変化量: ベースライン比で薬剤群はプラス1.3、プラセボ群はマイナス7.9 mL/min/1.73m²。群間差はプラス9.2だった。
• 血尿: ベースライン時に血尿があった患者のうち、尿試験紙で陰性となった割合は薬剤群78.6%、プラセボ群20.2%だった。
• サブグループ: 事前に定めたすべてのサブグループで、腎機能維持効果が一貫して確認された。

年間の腎機能低下を正常な速度である1 mL/min/1.73m²未満に抑えるというKDIGO 2025の治療目標を、IgA腎症のフェーズ3試験として初めて達成したと同社は説明する。腎機能を長期に保つ効果を示すデータとして、タンパク尿の改善に加え、疾患進行を抑える可能性を支える結果となった。

24カ月にわたる安全性プロファイルはプラセボ群と同程度で、新たな安全性上の懸念は確認されなかった。重篤な感染症の発現率は薬剤群で低かった。

有効性と安全性の両面で、2年間のデータが得られたことは、治療選択肢としての評価に関わる。免疫に関わる薬剤であるため、今後も長期投与時の安全性や効果の持続が確認されるかが焦点となる。

VOYXACTは2025年11月、進行リスクのある成人IgA腎症患者のタンパク尿減少を効能として、米食品医薬品局（FDA）の迅速承認を取得している。大塚製薬は10月6日（米国時間）、正式承認に向けた生物製剤承認一部変更申請（sBLA）の段階的提出を完了した。

• 発表の場: 米国腎臓学会（ASN）の年次学術集会で最終解析結果を発表し、医学誌「The New England Journal of Medicine」にも同時掲載した。
• 今後のデータ: 現在実施中の非盲検長期継続試験から、追加データが得られる予定としている。
• 業績への影響: 2026年12月期の連結業績予想に変更はない。

今回の試験結果は、迅速承認から正式承認を目指す手続きの重要な根拠となる。同社はVOYXACTを今後の成長を牽引する製品群の一つと位置付けているが、今回の発表時点で当期業績予想への反映はない。